Milyen eredményekkel zárulhat a gyógyszercélpont keresés?

A ma elérhető – és a jövőben elérhetővé váló – célzott rákgyógyszerek alkalmazási feltétele, hogy ismerjük azt a célpontot, amire a készítmény hatni fog. Ha a célpont jelen van az Ön daganatsejtjeiben, akkor a készítmény többé vagy kevésbé hatékony lesz, ha viszont nincs jelen, akkor felesleges alkalmazni. Ezt az információt biztosítjuk kezelőorvosa számára a molekuláris diagnosztikai vizsgálat elvégzésével.

A modern, célzottan ható rákgyógyszerek célpontjai olyan fehérjék, amelyek a sejtek génállományában jelen lévő mutációk miatt romlanak el. Ahhoz, hogy valóban alkalmazható legyen Önnél egy bizonyos típusú célzott szer, tudnunk kell, hogy ön milyen mutációkkal rendelkezik. Egyrészt jelen kell lennie annak a mutációnak, amely a gyógyszer célpontjaként szolgáló hibás fehérje termelődéséért felelős, másrészt ki kell zárnunk más olyan mutációk jelenlétét, amelyek akadályozhatják a gyógyszerhatékonyságot.

Ezeket a mutációkat biomarkereknek is nevezzük, és kétféle csoportba soroljuk. Az egyik a pozitív farmakodiagnosztikai markerek csoportja, amelyekbe a gyógyszerhatékonyságot egy bizonyos valószínűséggel előrejelző mutációk tartoznak. A másik a negatív farmakodiagnosztikai markerek csoportja, amelybe azok a mutációk tartoznak, amelyek jelenléte esetén egészen biztosan hatástalan marad Önnél a gyógyszer. Egyes esetekben nem elegendő, hogy csak egyetlen biomarkert azonosítsunk: a pozitív markerek mellett szükség lehet a már ismert negatív markerek azonosítására is, ha pedig már több pozitív marker is ismert egy daganattípusnál, azzal a gyógyszerhatékonyság valószínűségének becslési pontossága növelhető meg.

A különféle biomarkerek azonosítására többféle diagnosztikai módszer is létezik, de ezek nem egyformán pontosak: a legnagyobb megbízhatóság a laborunkban is alkalmazott génvizsgálatokkal érhető el, amelynek során az örökítőanyag bizonyos szakaszait vizsgáljuk át nagy körültekintéssel.

Milyen eredményeket kaphatok a vizsgálat során?

A fentiek értelmében többféle eredményre számíthat a vizsgálatot követően. A már törzskönyvezett gyógyszereknél mindössze annyit kell eldönteni, hogy Ön a reagáló vagy a nem reagáló csoportba tartozik-e. Ha ez előbbibe, akkor további vizsgálatok is lehetségesek annak pontosítására, hogy Önnél valójában mekkora terápiás hatékonyság várható. Ez egy valószínűségi értéket jelent, ami lehet akár 100%-os is.

Előfordulhat, hogy az Ön esetében már több olyan készítmény is elérhető, amelyek egyaránt hatékonynak fognak bizonyulni daganatának kezelésében. Ebben az esetben annak eldöntése a cél, hogy melyik gyógyszer fog nagyobb hatékonyságot eredményezni. Ha egy bizonyos szer 50, míg egy másik 80%-os hatékonyságot biztosít, akkor természetesen az utóbbi lesz az, amelynek alkalmazására javaslatot teszünk majd a kezelőorvosánál. A kétféle valószínűségi arány meghatározásához többféle génmutáció – vagyis a már említett pozitív farmakodiagnosztikai markerek – jelenlétét is figyelembe vesszük. Minél több ilyen génmutáció ismert egy-egy daganattípusnál, annál pontosabban jelezhető előre, hogy az Ön esetében mennyire lesz hatékony egy készítmény.

Olyan is lehetséges, amikor adott egy bizonyos fajta gyógyszer, ez azonban nem törzskönyvezett abban a daganatban, amely Önnél alakult ki. Ilyenkor rövidebb vagy hosszabb – de mindenképp egy még belátható – időtávlat kérdése, hogy a megfelelő gyógyszer törzskönyvezetté váljon, és így Önnél is alkalmazható legyen. Ennek az időintervallumnak a hossza mindig annak a függvénye, hogy az adott készítmény klinikai vizsgálatai melyik fázisban tartanak. Ha a vizsgálatok már a harmadik fázisban járnak, akkor lesz a legrövidebb az az időszak, amely a vizsgálat befejezésétől a gyógyszer törzskönyvezésééig eltelik.

Az utolsó esetet az jelenti, amikor biztosan tudjuk, hogy egy gyógyszer nem lesz hatékony arra a daganattípusra, amelyet Önnél diagnosztizáltak. Ez az információ is nagyon fontos, hiszen ebben az esetben egyáltalán nem érdemes az adott típusú célzott kezeléssel próbálkozni. A szer ugyanis ekkor nemhogy nem lesz hatékony, de még állapotromlást is előidézhet. Ilyen lehet például az az eset, ha kizárólag egyféle célzott szer alkalmazására kerülne sor (monoterápia), és Ön emiatt nem részesülne kemo- vagy sugárterápiás kezelésben. Ha már elérhető egy másik típusú célzott szer, akkor további vizsgálatokkal dönthető el, hogy mindez eredményre vezetne-e. Amennyiben nem, úgy a hagyományos kemo- vagy sugárterápia jöhet szóba: az utóbbiakkal ilyenkor sokkal jobb eredményt lehet elérni, mintha az Ön esetében hatástalan célzott kezeléssel próbálkoznánk.